25 Juillet 2019
Une Britannique est la première au monde à subir une thérapie génique pour la forme la plus courante de cécité, la DMLA
Des chirurgiens de l’hôpital John Radcliffe d’Oxford ont inséré un gène synthétique dans l’oeil gauche de Janet Osborne, 80 ans, qui souffre de dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA). Environ 600000 personnes au Royaume-Uni sont touchées par la DMLA, rendant difficiles les activités quotidiennes comme la lecture et la reconnaissance des visages. L’opération consiste à détacher la rétine et à injecter une solution contenant un virus inoffensif en dessous.
Le virus contient une séquence d’ADN modifiée qui infecte les cellules de l’épithélium pigmentaire rétinien (EPR) et corrige un défaut génétique qui cause la DMLA.
Idéalement, en cas de succès, la thérapie génique ne devrait être réalisée qu’une seule fois, car ses effets sont considérés comme durables. L’intervention a été réalisée au John Radcliffe Hospital par Robert MacLaren, professeur d’ophtalmologie à l’Université d’Oxford.
« Un traitement génétique administré tôt pour préserver la vision chez des patients qui, autrement, perdraient la vue serait une percée énorme et certainement quelque chose que j’espère voir dans un avenir proche. »
L’opération faisait partie de l’essai FOCUS, parrainé par Gyroscope Therapeutics, une société de biotechnologie britannique développant des produits de thérapie génique pour les maladies oculaires telles que la DMLA sèche.
La DMLA est causée par une surproduction de protéines produites par le système immunitaire pour combattre les bactéries, qui commencent à attaquer les cellules de la rétine de la même façon qu’elles attaqueraient les maladies.
Le professeur MacLaren a déclaré :« L’idée de cette thérapie génique est de désactiver le système immunitaire, mais à un endroit très spécifique à l’arrière de l’oeil, afin que le patient n’en soit pas affecté, et nous espérons que cela ralentira à l’avenir la progression de la dégénérescence maculaire. »
Sir Peter Lachman, le scientifique de l’Université de Cambridge qui a dirigé les travaux pionniers sur le système de complément menant à la création de Gyroscope Therapeutics, a déclaré :
« Nous comprenons maintenant mieux la relation entre le système du complément et la maladie de la DMLA, ce qui nous a amenés à découvrir que le rétablissement de l’équilibre d’un système du complément hyperactif pourrait être une approche thérapeutique potentielle dans la DMLA sèche. »
En cas de succès, on espère que la thérapie génique pourra être utilisée à l’avenir chez les patients atteints de DMLA précoce pour stopper ainsi la maladie avant que leur vision ne commence à se détériorer.
M. MacLaren a ajouté :« C’est un domaine qui évolue rapidement. Étant donné que nous comprenons beaucoup mieux maintenant la fabrication du traitement et les effets du virus lors de la thérapie génique à l’arrière de l’oeil, ainsi que tous les autres programmes de thérapie génique en cours de développement, j’espère que nous verrons apparaître un traitement pour les personnes atteintes de DMLA sèche au cours des prochaines années. »
L’essai a été réalisé avec le soutien du Centre de recherche biomédicale Oxford de l’IRNS.